Μέλη της Επιστημονικής Επιτροπής της SMA, αξιωματούχοι του Υπουργείου και ενώσεις SMA παρακολούθησαν το Εργαστήριο για τις τρέχουσες θεραπείες στη μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης (SMA), που διοργανώθηκε από το Υπουργείο Υγείας μέσω μεθόδου τηλεδιάσκεψης.
Τα μέλη της Επιστημονικής Επιτροπής της SMA μοιράστηκαν δεδομένα σχετικά με τα φάρμακα SMA που χρησιμοποιήθηκαν στη συνάντηση. Επιπλέον, έκαναν παρουσιάσεις σχετικά με τις πιο ενημερωμένες επιστημονικές μελέτες για πιθανή γονιδιακή θεραπεία, η οποία εμφανίστηκε πρόσφατα.
Στις παρουσιάσεις της επιστημονικής επιτροπής· Αναφέρθηκε ότι ένα φάρμακο κυκλοφόρησε για πρώτη φορά το 2016 για SMA, για το οποίο δεν υπήρχε θεραπεία μέχρι πρόσφατα, και η Τουρκία, ως μία από τις πρώτες χώρες στον κόσμο, πρόσφερε αυτό το φάρμακο δωρεάν σε όλους τους τύπους SMA 1 ασθενής την ίδια χρονιά. Αμέσως μετά, τονίστηκε ότι στη χώρα μας παρέχεται δωρεάν πρόσβαση στα φάρμακα για τους ασθενείς μας με ηπιότερες μορφές της νόσου, τύπου 2 και τύπου 3, που η πλειονότητα των κρατών του κόσμου δεν συμπεριέλαβε στο πεδίο αποζημίωσης. .
Επισημαίνοντας ότι οι ισχυρισμοί ότι αυτοί οι ασθενείς δεν έχουν θεραπεία και ότι θα πεθάνουν εάν δεν λάβουν γονιδιακή θεραπεία μέχρι την ηλικία των 2 ετών να μην αντικατοπτρίζουν την αλήθεια, η Επιστημονική Επιτροπή κοινοποίησε τις ακόλουθες πληροφορίες:
«Οι ασθενείς με SMA, των οποίων η αξιολόγηση της εφαρμογής έχει ολοκληρωθεί, εξακολουθούν να επωφελούνται από τη θεραπεία που είναι γνωστό ότι είναι αποτελεσματικότητα και παρενέργειες και η οποία εφαρμόζεται επιτυχώς στη χώρα μας.
Τα δεδομένα για τη γονιδιακή θεραπεία, τα οποία αναπτύχθηκαν πρόσφατα και βρίσκονται στην ημερήσια διάταξη, εξετάστηκαν άμεσα και σχολαστικά από την επιστημονική μας επιτροπή, όπως και στην πρώτη διαδικασία. Μόνο τους τελευταίους 2 μήνες, η επιστημονική μας επιτροπή συνεδρίασε 5 φορές και εξέτασε τα δεδομένα για το φάρμακο.
Τα στοιχεία που δημοσιεύθηκαν σε επιστημονικές πλατφόρμες σχετικά με την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας δεν επαρκούν ακόμη και δεν υπάρχουν ενδείξεις ότι είναι ανώτερη από την τρέχουσα χορηγούμενη θεραπεία. Ορισμένες μελέτες έχουν αναφέρει σοβαρές παρενέργειες, ιδιαίτερα ηπατική ανεπάρκεια και χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων (τάση αιμορραγίας).
Επιπλέον, στο πλαίσιο της διαδικασίας εφαρμογής της γονιδιακής θεραπείας, το ανοσοποιητικό σύστημα πρέπει να κατασταλεί για τουλάχιστον ένα μήνα, ειδικά σε ορισμένους ασθενείς με υψηλότερο βάρος, αυτή η διαδικασία μπορεί να διαρκέσει έως και 1 έτος. Στους ήδη ευάλωτους ασθενείς με SMA τύπου 1, οι λοιμώξεις και η καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος ενέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο και η πορεία οποιασδήποτε ασθένειας μπορεί να είναι θανατηφόρα ανεξάρτητα από την ασθένεια. "
Μέλη επιστημονικού συμβουλίου, λαμβάνοντας υπόψη όλα αυτά τα επιστημονικά δεδομένα · Δήλωσε ότι η εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας δεν είναι κατάλληλη προς το παρόν και ότι οι εξελίξεις θα παρακολουθούνται με την αιτιολογία ότι τα τρέχοντα δεδομένα είναι ανεπαρκή όσον αφορά την αναλογία οφέλους-βλάβης, ότι εφαρμόζεται ήδη μια θεραπεία με γνωστή αποτελεσματικότητα και η ανοσοκαταστολή κατά τη διάρκεια της επιδημίας Covid-19 μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο θανάτου.
Η Επιστημονική Επιτροπή SMA συνεδριάζει κάθε μήνα για να παρακολουθεί τις εξελίξεις σε νέες εναλλακτικές θεραπείες. Οι ΜΚΟ και οι οικογένειες ενημερώνονται τακτικά.
Γίνετε ο πρώτος που θα σχολιάσει